2024年全球新药审批：53款创新药如何重塑难治性疾病治疗格局？

2024年全球新药审批：53款创新药如何重塑难治性疾病治疗格局？

2025年4月，《British Journal of Pharmacology》（英国药理学杂志）发布年度重磅综述，深度解析2024年欧洲药品管理局（EMA）、美国FDA和英国MHRA三大机构批准的53款新药。尽管总数较2023年（70款）有所回落，但亮点频现：21款孤儿药和28款全球首创（FIC）药物表现突出，靶向机制的创新突破与罕见病治疗的全面发力成为两大核心方向。本文带您全景式解读年度新药“成绩单”，探讨精准医疗如何突破“无药可治”瓶颈，为患者带来新希望。

 

一、年度数据速览：从“量”到“质”的突破

• 53款新药获批
  2024年，三大机构共批准53款新药，涵盖小分子（30款）、蛋白质/抗体（15款）、先进疗法（ATMPs，6款）及疫苗（2款）。其中孤儿药占比高达40%（21款），罕见病治疗领域持续升温。
• 28款全球首创（FIC）
  首次针对特定靶点或机制的创新药物占比达53%，包括首个“对接-阻断”抗体、新型精神分裂症药物等，多项治疗领域实现“零突破”。
• 区域审批差异
  FDA批准29款，EMA批准18款，MHRA批准13款。EMA对阿尔茨海默病药物lecanemab的“先拒后批”决策引发行业对风险评估标准的广泛讨论。

 

二、六大领域突破性药物：重新定义“难治性疾病”

1. 肿瘤治疗：从“精准打击”到“细胞革命”

• 实体瘤细胞疗法破冰
  • Lifileucel（美国FDA）：全球首款用于实体瘤的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，通过从患者肿瘤中提取并扩增T细胞后回输，使晚期黑色素瘤患者的客观缓解率达31.4%，中位缓解持续时间超过27个月。
  • Afamitresgene autoleucel（美国FDA）：首个靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞疗法，针对滑膜肉瘤患者缓解率达37%，为软组织肉瘤治疗带来新希望。
• 机制创新药物
  • Zenocutuzumab（美国FDA）：全球首个“对接-阻断”双特异性抗体，通过结合HER2与HER3阻断NRG1融合致癌信号，覆盖肺癌、胰腺癌等难治性肿瘤。
  • Imetelstat（美国FDA）：首个端粒酶抑制剂，通过抑制癌细胞端粒延长，使39.8%的骨髓增生异常综合征患者摆脱输血依赖，开辟“基因层面抗癌”新赛道。

2. 罕见病：从“孤儿”到“曙光”

• 神经罕见病双药获批
  • Arimoclomol（美国FDA）：联合miglustat治疗Niemann-Pick病，通过诱导热休克蛋白保护神经细胞，延缓病情进展65%，填补超罕见病治疗空白。
  • Levacetylleucine（美国FDA）：首个通过改善线粒体功能治疗神经退行性疾病的药物，24周内使患者共济失调评分降低1.97分，提供代谢调控新策略。
• 代谢疾病突破
  • Olezarsen（美国FDA）：首款靶向载脂蛋白CIII的反义寡核苷酸，使家族性乳糜微粒血症患者甘油三酯水平下降43.5%，急性胰腺炎年均发作次数从11次降至1次。

3. 免疫与炎症：从“抑制”到“精准调控”

• 瘙痒症特效药
  • Nemolizumab（美国FDA）：全球首个IL-31受体拮抗剂，针对结节性痒疹的瘙痒缓解率达56.3%，打破“抓挠-结节”恶性循环，改写顽固性瘙痒治疗指南。
• 移植并发症新解
  • Axitilimab（美国FDA）：靶向CSF-1R阻断巨噬细胞活化，使慢性移植物抗宿主病总缓解率达74%，显著改善造血干细胞移植患者的生存质量。

4. 心脑血管：从“替代”到“机制革新”

• 血友病治疗范式转变
  • Marstacimab（美国FDA）：首款不依赖凝血因子补充的药物，通过抑制TFPI恢复Xa因子活性，使血友病A/B患者年化出血率降低92%，实现从“每周注射”到“皮下长效给药”的转变。
• 高血压耐药突破
  • Aprocitentan（欧盟EMA）：首个双重内皮素受体拮抗剂，使难治性高血压患者收缩压额外降低3.8 mmHg，为约10%的“药物抵抗型”患者提供全新治疗选择。

5. 精神疾病：30年靶点新突破

• Xanomeline-trospium（美国FDA）：首个针对M1/M4毒蕈碱受体的激动剂组合，通过激活大脑特定受体改善精神分裂症症状，5周内使患者阳性/阴性症状评分降低30%，且无传统抗精神病药物的代谢副作用，被誉为“30年来该领域最大突破”。

6. 疫苗领域：mRNA技术再拓新版图

• MRESVIA（美国FDA）：继新冠疫苗后首款mRNA疫苗，针对呼吸道合胞病毒（RSV），在60岁以上人群中的预防有效率达78.7%，为通用型mRNA疫苗研发奠定基础。