2.1.3 GapmeR

AntisenseLNAGapmeR是一类能高效抑制RNA和lncRNA功能的反义寡核苷酸，其经过特殊锁核酸和硫代磷酸酯骨架修饰，可用于mRNA 和长链非编码RNA 的功能分析。Antisense LNA GapmeR 使用高效的矩阵设计保证 knockdown mRNA和lncRNA 实验的高效性和成功率。这些单链的、反义的寡核苷酸催化RNaseH依赖的互补RNA靶点的降解。反义LNAGapmeRs长16个核苷酸，在侧翼区域富集LNA，在无LNA的中心间隙中富含DNA。含LNA的侧翼区域增加了靶标结合的亲和力，同时也赋予了核酸酶对反义寡核苷酸的抗性。当GapmeR与其目标RNA杂交时，中央DNA间隙激活RNaseH对相反RNA链的切割。LNA GapmeRs完全修饰了硫酸(PS)骨架，这确保了对酶降解的特殊抗性

 

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1）无microRNA类似的脱靶效应
2）可进行链特异性knockdown
3）可对细胞核内的lncRNA进行有效Knockdown，即无论是细胞核内还是细胞质内的RNA均有很高的KD效率
4）在很多细胞系中无需转染试剂
5）无需复杂成分即可进行体内实验，且可保留很高的活性以及很长的时效性

 

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1）不同体内注射方式用量推荐
2）可在不同组织中进行高效敲低
3）可在不同组织中表现出长效性敲低

 

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