递送应用
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体内功能性实验:
1. 体内基因过表达:质粒DNA
2. 将质粒DNA递送到不同的动物模型中,以获得所需基因在不同器官中的表达
体内基因沉默:
1. 外源基因类型:siRNA, miRNA, oligonucleotides, shRNA
2. 将相应的外源基因递送到不同的动物模型中,进行相应基因的沉默,可以是系统性的,也可针对特定器官
癌症治疗:
1. 校正异常基因表达
2. 在肿瘤细胞中表达自杀基因或毒素基因
3. 抗肿瘤免疫疗法
免疫/疫苗:
1. 抗病原体DNA免疫
2. 抗肿瘤免疫疗法/治疗性癌症疫苗
体内基因编辑:
使用CRISPR/Cas9系统